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Le 2 décembre 2005 à 18h50, sur France 2, débutera la 19e édition du Téléthon. En direct depuis le site prestigieux du Grand Palais, le parrain Yannick Noah, et Julien, le visage de l’affiche du Téléthon 2005, donneront le coup d’envoi de ce week-end de mobilisation générale.

Un événement national

Cette année encore, toutes les énergies qui font du Téléthon un événement national sont attendues :

* 22000 animations proposées par les bénévoles et les partenaires sur le terrain,

* le relais fidèle du groupe Radio France avec les antennes de France Inter, France Info, France Bleu et Le Mouv’, pour diffuser régulièrement les paroles de malades, de chercheurs, de bénévoles, de donateurs et l’information sur les animations locales et l’évolution des promesses de dons,

* la communauté des internautes connectée sur www.telethon.fr et www.france2.fr réunissant toute l’information sur les animations et le combat de l’AFM, et permettant le don direct et sécurisé par carte bancaire. Sur le site également, Yannick Noah offre une chanson inédite, spécialement créée pour le Téléthon, Ne cédons jamais. Elle sera téléchargeable à partir du 26 novembre via l’envoi d’un SMS.

Pour gagner de nouvelles batailles

Grâce aux dons du Téléthon, les actions de l’AFM ont permis de nombreuses victoires : les malades ont gagné en espérance et en confort de vie, le génome humain a été décrypté, de nombreux gènes responsables de maladies ont été découverts, des vecteurs pour transporter les gènes-médicaments ont été inventés, les cellules souches capables de régénérer des tissus ou des organes ont fait leur apparition, les premiers essais sur l’Homme ont démarré.

Aujourd’hui les pistes thérapeutiques foisonnent et les essais cliniques se multiplient : c’est la médecine de demain qui voit le jour dans les laboratoires.

Pourtant rien n’est encore gagné, car la maladie progresse et elle continue de tuer. Contre cela, depuis 18 ans, l’AFM refuse la fatalité avec une démarche constante : initier les innovations, faire la preuve de leur pertinence, puis en assurer le transfert. Être encore et toujours un accélérateur là où c’est le plus utile et le plus efficace.

Pour qu’enfin on puisse parler de médicaments et de guérison, il faut encore aujourd’hui, livrer de nouvelles batailles : explorer les territoires prometteurs, confirmer les percées réalisées, surmonter les obstacles.

Avancées scientifiques prometteuses

La myopathie de Duchenne corrigée chez la souris : Les malades et les familles de l'AFM ont vécu un moment fort en 2004 lorsqu'une équipe de Généthon a montré des images de muscles de souris, modèles de la myopathie de Duchenne - soit atteint de dystrophie musculaire-, réparés grâce à la technique du saut d’exon (exon skipping). Au lieu d'apporter un gène-médicament au cœur de la cellule pour restaurer la protéine manquante, les chercheurs de Généthon, le laboratoire du Téléthon, ont choisi d'intervenir directement sur le message du gène pour en supprimer l'anomalie. Le but : obtenir totalement ou partiellement l'expression de la protéine qui fait défaut. Pour cela, ils ont utilisé la technique du saut d'exon qui intervient au moment de l'épissage, c'est à dire l'étape au cœur de la cellule, où la copie d'ADN est transformée en ARN messager, qui est le code délivré par le gène à la cellule pour lui indiquer comment produire la protéine. Chez une personne malade, ce code est erroné ce qui rend les instructions incompréhensibles pour la cellule, qui n'arrive pas à produire la protéine.

L'idée est de supprimer la partie du code comprenant l'erreur pour rétablir une lecture à peu près correcte et, ainsi, permettre la production, même partielle, de la protéine manquante.

Avec cette technique, les chercheurs de Généthon sont donc parvenus, chez la souris, à rétablir la production d’une dystrophine tronquée mais fonctionnelle.

Quelles autres maladies ?

Outre la myopathie de Duchenne -dystrophie musculaire-, le saut d'exon concerne potentiellement toutes les maladies impliquant des protéines qui restent fonctionnelles même en cas de saut d'un ou de plusieurs exons au niveau de leur code de fabrication. Par exemple : l'hémophilie (maladie du sang) ou la dystrophie musculaire congénitale (maladie neuromusculaire).

L'AFM a lancé début 2005, en partenariat avec Genatlas, un programme pour l'identification des maladies génétiques rares auxquelles cette technique pourrait s'appliquer. Genatlas a sorti aujourd'hui une liste de 51 gènes potentiellement concernés par cette technique thérapeutique.

Le développement des traitements à la carte

Avec les résultats prometteurs obtenus l'année dernière par la technique du saut d'exon, le développement des thérapies issues de la connaissance des gènes a fait un véritable bond en avant. Les techniques de chirurgie du gène intervenant directement sur la mutation génétique, tout en respectant le fonctionnement de la cellule, se multiplient. Elle préfigurent le développement de traitements "à la carte" adaptés à la mutation de chaque individu.

Pour faire un don, visitez le site : http://www.telethon.fr/